Fillette anglaise leucémique en rémission : le beau travail d’une biotech française

L’annonce par une équipe britannique de la mise en rémission d’une enfant leucémique pour laquelle les traitements étaient inefficaces, met en lumière une nouvelle approche médicale et scientifique, le « gene editing ». Une technique prometteuse

Layla était quasiment condamnée et à très brève échéance. La fillette faisait une rechute d’une leucémie aigue lymphoblastique et les traitements s’avéraient inefficaces.
Ils ont choisi alors d’utiliser une technique récente mais qui suscite un énorme intérêt en médecine les CAR T cells, des lymphocytes T qu’on a transformés en laboratoire pour les diriger vers une cible spécifique.

Théoriquement, on prélève des cellules chez le patient par une prise de sang. Les lymphocytes T sont triés et commence alors une manipulation très sophistiquée en laboratoire. On va, à l’aide d’un rétrovirus, intégrer au patrimoine génétique de la cellule, un gene fabriqué artificiellement, qui va permettre d’obtenir qu’à la surface de la cellule apparaisse un récepteur qui ira piéger les cellules cancéreuses. Ce récepteur est appelé « chimérique ».

Mais le problème avec cette fillette, c’est que son état ne permettait pas d’obtenir suffisamment de lymphocytes T et surtout dans des conditions de sécurité absolue, c’est-à-dire sans que des cellules tumorales ne viennent se mêler aux cultures.

On a donc fait appel à un donneur pour obtenir ces précieuses cellules.
Et, contrairement aux exigences en termes de greffe, le donneur ne devait surtout pas être compatible avec la fillette pour éviter toute sensibilisation à un type d’antigène.

C’est là qu’est intervenu le savoir-faire d’une société de biotechnologie française, Cellectis, présidée par André Choulika.

Cellectis a introduit le gene capable de fabriqué le récepteur chimérique dirigé contre les cellules leucémiques, ce qu’on nomme techniquement un anti CD19.

Mais la société française a fait encore plus fort puisqu’elle a modifié l’ADN des lymphocytes du donneur.

Grace à des enzymes, sortes de ciseaux moléculaires appelés TALENs, Cellectis a supprimé deux gènes sur l’ADN des lymphocytes.

Le premier gene supprimé a permis de rendre les cellules du donneur insensibles au médicament utilisé pour traiter Layla, l’alemtuzumab.

Le second gene retiré a permis de rendre les cellules du donneur incapables de s’attaquer aux cellules saines du corps de la fillette, empêchant ainsi ce qu’on appelle la possibilité d’une réaction du greffon contre l’hôte.

Ainsi équipés les lymphocytes T ont été injectés à la fillette. Ces lymphocytes sont donc allés à la rencontre des cellules leucémiques et les ont détruites en très grande quantité.

Et la bonne chose c’est que ces lymphocytes T sont capables de se reproduire et de multiplier ainsi leur stock jusqu’à cent mille fois.

Depuis trois mois, Layla est en rémission. Plus de trace de la maladie. Les médecins ont pu lui faire une greffe de moelle osseuse pour lui permettre de refabriquer des cellules sanguines et pallier ainsi les énormes dégâts liés à la chimiothérapie intensive.

On ne peut pas parler de guérison, il faudra attendre encore au moins un an pour se prononcer.
Mais la petite fille est rentrée chez elle.

Cette technique très sophistiquée ne coute pas, contrairement à ce qu’on pourrait penser, très cher. Le procédé revient à 15000 euros et Cellectis espère pouvoir ramener le prix à 5000 euros.

Une bonne nouvelle donc également pour nos systèmes de soins exsangues.

A propos docteurjd

j.Daniel Flaysakier est médecin de formation et journaliste professionnel dans le secteur de la santé sur une chaine nationale de télévision. Ce blog est personnel et ce qui y est écrit ne reflète que les opinions de JD Flaysakier
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