Traitement des sarcomes : le Yondelis première entorse au Plan Cancer

Des patients qui ne peuvent pas être traités par un médicament anticancéreux  bien qu’ils en aient besoin. Cela ne se passe ni en Angleterre, ni aux Etats-Unis, mais en France. Avoir un cancer rare chez nous peut poser de sérieux problèmes.

Ce sont des cancers rares, quelques centaines de cas par an, et ils touchent ce qu’on appelle des ‘tissus mous’. Il y a le liposarcome et le léiomyosarcome. Le liposarcome se développe à partir des cellules graisseuses, souvent dans l’abdomen  et prend la forme d’une masse qui peut peser plusieurs kilogrammes. Le léiomyosarcome se développe à partir des muscles lisses, ces muscles qui entourent les viscères ou que l’on trouve dans la profondeur de la peau, des muscles qui se contractent sans commande volontaire au contraire des muscles striés, comme le biceps, par exemple.

Rares, ces tumeurs sont aussi souvent extrêmement agressives .Quand la tumeur est limitée on peut l’opérer, l’irradier et faire une chimiothérapie. Le potentiel agressif fait qu’il faudra parfois opérer plusieurs fois et refaire des cures de chimiothérapie. Mais, arrive un moment où les traitements par anthracyclines et ifosfamide échoue et dans ce cas la seule solution est d’utiliser la trabectedine, un médicament tiré à l’origine d’un petit invertébré marin de la famille des tuniciers et commercialisé sous le nom de Yondelis.

UN MEDICAMENT IMPORTANT

La trabectedine n’est pas un produit miracle et son utilisation ne permet pas de guérir les patients souffrant de ces deux types de cancers rares. Mais ce médicament permet, au prix d’effets secondaires généralement peu sévères, de faire régresser la taille de la tumeur, de redonner aux personnes traitées une qualité de vie souvent correcte et ce, pour des périodes plutôt longues, certains patients étant toujours en vie dix ans après le traitement. Dix ans alors que pour les formes les plus agressives, un patient sur deux décède en un an après échec des traitements classiques.

Mais aujourd’hui des dizaines de patients, voire près de deux cent cinquante chaque année, risquent de se voir refuser ce traitement par Yondelis. Le médicament est toujours sur le marché, le ‘service médical rendu’ ou SMR par la molécule est ‘important’, ce qui correspond au maximum de qualification accordé par la haute Autorité de santé (HAS).

Mais il y a un autre critère qui est l’ASMR, l’amélioration du service médical rendu’, un critère de comparaison avec les produits indiqués dans la même pathologie. Et l’ASMR du Yondelis est classée ‘V’ (cinq), c’est-à-dire ‘inexistante ‘par la commission de transparence de la HAS. Un classement justifié, dit la HAS, par l’absence de données comparatives d’un niveau de preuve optimal.

UN MEDICAMENT CHER POUR LES HOPITAUX

En résumé : un médicament important mais qui n’améliorerait rien par rapport aux traitements classiques. Des traitements prescrits en première ligne et dont l’effet va plus ou moins vite s’épuiser.

Le Yondelis était inscrit sur ce qu’on appelle la ‘liste en sus’. Cette liste comporte un certain nombre de médicaments anticancéreux onéreux dont la prescription était remboursée aux hôpitaux. Les médicaments moins chers sont inclus dans la dotation des GHS, groupes homogènes de séjours, définis au plan national, et qui rémunèrent l’ensemble des prestations effectuées lors du séjour du patient (par exemple : chirurgie, anesthésie, examens biologiques, imagerie, médicaments)

Mais au début 2012, le Yondelis a été sorti de cette liste ‘en sus’, ce qui signifie que les services spécialisés peuvent toujours le prescrire, mais aux frais de l’hôpital qui ne peut plus prétendre à un remboursement.

Et ce n’est pas une dépense anodine ! Chaque séance de perfusion implique l’utilisation de 3 flacons de trabectedine le coût du produit s’élevant ainsi à 4500 euros. Et comme il faut faire une cure toutes les trois semaines ou tous les mois, une année de traitement revient à 50 000 euros par patient.

La prescription et l’administration de la spécialité pharmaceutique Yondelis, pendant les trois premiers cycles de traitement, sont limitées à certains centres agréés, le traitement pouvant ensuite être pris en charge dans des services de cancérologie proche du patient.

Etre un centre référent devient donc un vrai problème. Si on prend le cas du Centre Léon Bérard, de Lyon, la facture annuelle de Yondelis était de un million d’euros ! Intenable pour un centre qui doit traiter des dizaines d’autres pathologies cancéreuses.

UNE PRESCRIPTION MENACEE

A Lyon, comme dans d’autres centres, la décision a été difficile à prendre mais indispensable : tous les patients déjà traités continuent à recevoir le médicament. Mais on n’admet plus de patient nouveau, celle ou celui qui est en échec thérapeutique après le traitement de première ligne par anthracyclines ou ifosfamide. Une décision mal vécue par les spécialistes mais à laquelle ils doivent se résigner.

Rappelons que ce médicament fait partie des recommandations des groupes experts ‘sarcome’ français et européens (ESMO). Rappelons aussi que la revue ‘Prescrire’ estimait son retrait du marché nécessaire en raison de sa toxicité, argument que les spécialistes de cette pathologie ne font pas leur

Le Yondelis n’est pas le  seul médicament qui risque de devenir inaccessible aux malades français atteints de sarcome. Le pazopanib et le mifamurtide, disponibles en Europe, ne le sont pas en France.

Il n’est pas illogique que les pouvoirs publics soient préoccupés du niveau de dépenses consacrées aux anticancéreux. Il est normal que soient exigés des niveaux de preuves d’efficacité suffisants.

Le problème c’est que ces exigences concernent surtout et avant tout des cancers rares, des tumeurs concernant souvent quelques centaines de patients, là ou les cancers du poumon et du sein représentent des dizaines de milliers de nouveaux cas chaque année.

Mais ajoutés les uns aux autres, les cancers rares représentent 20 % des cancers en France.  Il n’y a donc pas de raison de refuser à ces patients l’accès à des traitements efficaces et innovants quand on l’accorde à d’autres.

La trabectedine, ou Yondelis, est un médicament important. Il doit pouvoir être administré aux patients qui en ont besoin sans mettre en péril l’équilibre financier des centres de lutte contre le cancer.

La France s’est, à juste titre, vantée d’avoir, depuis 2005, un plan cancer qui garantit à tous l’accès à toutes les molécules.

Le Yondelis ne doit pas devenir le premier exemple patent d’entorse à ce progrès.

 

A LIRE

La fiche de transparence du Yondelis

La pétition de l’association de patients ‘Info Sarcomes’

 

VOIR

Le reportage diffusé dans le JT 13h  de France 2 du 24/10/2013

 

 

 

 

 

A propos docteurjd

j.Daniel Flaysakier est médecin de formation et journaliste professionnel dans le secteur de la santé sur une chaine nationale de télévision. Ce blog est personnel et ce qui y est écrit ne reflète que les opinions de JD Flaysakier
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31 réponses à Traitement des sarcomes : le Yondelis première entorse au Plan Cancer

  1. bt amina dit :

    svp je veux savoir le prix de yondelis 1,5 mg/m2 pour Sarcome des tissus mous??? pour la date du jour ??? si vous pouvez m’aider merci d’avance ?

    • docteurjd dit :

      Je l’ignore totalement. Demandez cela à la pharmacie d’un centre de lutte contre le cancer

      • L, LACHANCE dit :

        Mais qu,est ce que vous attendez pour donner une bonne qualité de vie pour ceux à qui le y on de lis est efficace. Pourquoi pénaliser quelqu,un parce qu,il a un cancer rare. c’est de la DISCIMINATION.

    • Liliane dit :

      Ce médicament est très dispendieux, environ 5000, à 6000. Dollars canadiens. Vous pouvez vous imaginer le prix en euros. Comme citoyens de peu importe le pays, nous payons des taxes toute notre vie. C,est un peu comme prendre une assurance. Alors quand une personne tombe malade, même si c,est une maladie rare, le gouvernement de son pays devrait la considérer comme citoyenne à part entière et lui donner la médication requise.

  2. Denis Valmont dit :

    Article qui rappelle que la santé a un prix très lourd parfois. La trabectedine même en association avec la doxorubicine liposomale pégylée n’est pas un médicament miracle en effet.

  3. Je ne suis pas sûr de bien comprendre.

    Ce médicament aurait donc un effet net sur certains type de cancers, permettant d’augmenter la survie de façon significative ?

    Pour autant, cet effet n’a pu être mis en évidence par son fabricant, et aucune étude scientifique ne vient l’étayer ?

    De deux choses l’une.
    – Soit le laboratoire n’a pas fait son travail, ce qui est fâcheux au prix où il vend son produt.
    – Soit cet effet n’existe pas, ou quasiment pas, et les témoignages des patients qui vont mieux ne sont pas contrebalancés par ceux que ce produit a fait mourir prématurément et qui ne peuvent plus s’exprimer. J’ai déjà lu ce type de soutien et de témoignages pour des produits Beljanski ou la spiruline.

    Le responsable de cet ASMR V et de ses conséquences sur le remboursement est unique, c’est le laboratoire : soit parce qu’il n’a pas fait sont boulot pour évaluer son produit, soit parce que sont produit n’est pas plus efficace que les autres.

    • docteurjd dit :

      Visiblement il n’a pas satisfait aux exigences de la HAS. Mais il fait partie des recommandations de l’EORTC et de l’ESMO. Le problème c’est que l’essai demandé contre Best supportive care n’a pas été mis en place car peu d’équipes voulaient inclure des patients face à ‘rien’ et l’autre hypothèse versus Deticene était considérée comme non jouable vu la toxicité du DTIC.
      les Japonais sont en train de conclure un essai vs placebo dont les résultats préliminaires semblent montrer l’effet sur la survie sans progression.

      La chose bizarre c’est qu’avec le même SMR et la même ASMR le produit reste sur la liste ‘en sus’ dans l’indication de cancer de l’ovaire métastatique.

  4. info sarcomes dit :

    Bonjour,

    Merci Navire22 ;o)

    Je voulais également revenir sur le post de Cossino du 25 octobre dernier qui faisait allusion au « lien d’intérêt » que peuvent avoir les sociétés savantes pour affirmer la grande utilité de ce médicament ».

    Ce qui est pénible en France, c’est que dès qu’il s’agit de combat pour le maintien d’une thérapie, quelle qu’elle soit, cette accusation/insinuation soit brandie comme l’argument de masse sensée faire reculer les assaillants. Les médecins défendent le maintien de la trabectedine : oooooouhhhh, pas bien. Ils sont forcément corrompus ! Les associations font de même : ooooooouhhhh, pas bien. Elles sont forcément à la botte des médecins…

    Certains usagers, à la parution de notre communiqué de presse, nous ont également fait cette réflexion : Pourquoi soutenez-vous ce laboratoire alors que le magazine PRESCRIRE a mis en avant sa toxicité pour les malades ?

    Ma question est la suivante : pourquoi, est-ce que dans la représentation collective d’une action de ce genre, faut-il toujours que les « mal intentionnés », « les corrompus » soient systématiquement ceux qui tentent de faire barrage à un système qui n’a de cesse de créer des inégalités ???

    PRESCRIRE, les autorités sanitaires ne détiennent pas la vérité absolue. C’est le rôle et même le devoir de tout citoyen que de faire entendre sa voie lorsque le système porte atteinte aux droits les plus fondamentaux de chacun : à savoir ici, un égal accès aux soins.

    Nous ne prétendons pas que le Yondelis soit la clé de la guérison pour tous les malades. Nous avons cependant recueillis des témoignages de patients ayant pu accéder à la Trabectédine à un stade précoce de l’échappement thérapeutique aux anthracyclines et/ou à l’ifosfamide, présentant possiblement des maladies avec des niveaux d’agressivité moindre que celui de votre maman et qui, grâce à ce médicament (et en dépit des effets secondaires qu’ils reconnaissent comme pouvant être douloureux) sont encore en vie plusieurs mois, voire même plusieurs années après l’avoir démarré alors qu’ils ne répondaient plus du tout aux premiers traitements…
    Le Yondelis est souvent l’opération de la dernière chance pour les malades en situation de rechute et, si certains n’avaient pu recevoir ce traitement, ils ne seraient tout simplement plus en vie aujourd’hui.
    Nous savons effectivement que la Trabectedine ne guérit pas (ou peu), mais nous savons aussi que dans de nombreux cas, elle permet à certains malades de gagner quelques mois, voire même plusieurs années de survie supplémentaires, ce qui n’est pas rien et ne peut être ignoré. Si demain les autorités décident de ne plus rembourser ce médicament dans les sarcomes, c’est à une condamnation à mort pure et simple que nous exposons les patients qui rechuteront après les anthracyclines et ou l’ifosfamide. C’est donc uniquement pour permettre à ces patients de pouvoir bénéficier de cette opportunité que nous nous battons aujourd’hui, pas pour le Yondelis en lui-même…
    Il me semblait important de revenir sur ce point.

    Merci docteurjd pour cet espace d’échanges ;o)

    • docteurjd dit :

      prescrire existe depuis des dizaines d’années et la presse a ‘découvert’ la revue il y a 4 ans avec l’affaire du mediator. désormais, comme tous les nouveaux convertis, les medias ne voient point de salut hors de ce qui est devenu la Bible.
      Yondelis a été certainement mal évalué et le laboratoire n’a sans doute pas mené toutes les études comme il l’aurait du.
      mais , avec le temps, et l’expérience des cliniciens, on voit que ce médicament a sa place dans la pris en charge de certains sarcomes.
      Mais cela suppose de se renseigner, de lire les recommandations, notamment européennes et de ne pas se contenter d’un avis, deja ancien d’ailleurs.
      Je sais que je vais encore déplaire aux ‘Prescrirolâtres’ mais je n’en ai cure !

  5. Navire22 dit :

    Merci à l’association « Info Sarcomes » qui a su me conseiller, me « remonter le moral », m’orienter vers des chirurgiens spécialisés (Sylvie Bonvalot Institut Gustave Roussy).

    C’est lors d’une des réunions organisées, par l’asso, au Centre Anti Cancéreux René Gauducheau à Nantes que j’ai pu exposer mon dossier et obtenir les bonnes réponses thérapeutiques.

    Ces rencontres ne servent pas de consultations individuelles avec d’autres médecins que le sien mais, elles autorisent un autre rapport que celui de patient/soignant dans un contexte plus serein que celui d’un cabinet médical, génèrent des échanges avec d’autres malades, sortent de l’isolement ….
    La présidente Estelle anime, tout sourire, ces réunions intéressantes où l’info est délivrée en termes accessibles à tous.

    Depuis mon adhésion, je me sens beaucoup plus « combattive » et me sais informée et épaulée.
    Merci Docteur JD d’avoir ouvert cette page de votre blog.

  6. info sarcomes dit :

    Merci à tous pour vos témoignages qui illustrent bien mieux l’intérêt de ce médicament que les foutues estimations de survie balancées par PRESCRIRE qui, il faut bien le reconnaître, est à l’origine de la M….noire dans laquelle nous sommes aujourd’hui.
    Les autorités vont bien devoir finir par l’admettre, les critères d’évaluation actuels des médicaments ne sont pas adaptés pour la rareté où l’absence de traitement standard et/ou le faible nombre de malades aux inclusions augmentent logiquement le risque d’évaluation défavorable, alors que « dans la vraie vie », ces médicaments sont susceptibles d’avoir un retentissement « positif » pour les malades, même s’il ne s’agit pas de « guérison » à proprement parlé…
    Il est important que nous ne nous résignions pas à l’installation d’un tel système inégalitaire (dans lesquels les malades auront bientôt à se justifier de vouloir rester en vie) et exigions que de nouveaux critères soient définis afin que la rareté ne soit pas un frein à l’accès aux soins et à l’innovation.

    • Je peux témoigner en faveur du Yondelis, celui ci m,à sauve la vie et permis de pouvoir mon petit fils naître. Je suis une grand mère comblée et mon petit fils a fêté ses 3 ans en juin dernier. A Noël je serai là il aura 3 ans 1/2. J,en veux plus. Ça fait maintenant 1 an que je n,ai p,us de chimiô et après une période de repos je mène une vie normale. J,en suis à on 2 sarcophage e gueri. Qn,on ne vienne pas e dire que le Yondelis est inefficace ce sont les autoritésqui ne veulent pas le donner. Je suis la preuve vivante. Je suis prête à aller en témoigner. lilianelachance@hotmail.com

  7. Navire22 dit :

    Bon courage Dumesnil!

    Je suis également suivie au Centre AntiCancéreux René Gauducheau de Nantes et prise en charge pour un liposarcome myxoïde multirécidivant depuis mars 2013.
    Auparavant, c’est Rennes qui gérait mon dossier.
    J’ai accepté, à Nantes, l’inclusion dans un protocole expérimental proposé par les Etats-Unis.
    J’ai eu la chance de bénéficier de la « bonne molécule ».
    Cette chimiothérapie innovante a permis une excellente réduction de la lésion inopérable.
    Il faut tenter sa « chance » …
    Maintenant, le Yondélis devait prendre le relais …..début janvier 2013.
    Amitiés

    • Echchihab Leila dit :

      Bonjour navire22, comment avez vous fait pour avoir ce protocole aux États Unis ? Pouvez vous me contacter au 06.24.63.09.97 ou par mail Leila.ech@gmail.com ?
      Mon père a un liposarcome inopérable il va passer vendredi à la chimio avec trabectedine nous aimerions étudier toutes les possibilités avant voire se faire soigner à l’étranger
      Merci à vous

  8. dumesnil dit :

    mon mari atteint d’un liposarcome mixoïde lutte depuis dix, 8 récidives, et après de très lourdes opérations invalidantes aujourd’hui nous avons le sentiment de la double peine, celle d’être malade et celle de ne plus pouvoir se faire soigner., pris en charge a Gauducheau de Nantes il a put avoir 2 cures de yondelis mais aujourd’hui on lui propose un protocole à l’aveugle, ce qui bien sûr peut s’avérer positif mais aussi négatif et dans ce cas un mois de plus pour que ces tumeurs grossissent….
    nous remercions vivement le docteur J D Flaysakier pour sa prise de position et dénonçons en même temps le laxisme de nos autorités, nous sommes en France et parfois nous avons le sentiment d’être en pays sous développé, il y a pourtant bien de millions de dépenser pour des choses sur lesquelles nous ne sommes pas forcément d’accord.

  9. TG dit :

    Merci de cet article.

    Un élément est cependant à rectifier: votre formulation laisse entendre que « c’est la faute à la HAS » qui a rendu un ASMR5.
    Or, c’est inexact. La HAS a donné un avis favorable au remboursement, aussi bien dans l’indication ‘sarcome des tissus mous’ que dans l’indication cancer des ovaires’ (voir la synthèse d’avis de 2010 -> http://www.has-sante.fr/portail/upload/docs/application/pdf/2010-10/synthese_davis_yondelis_-_ct-7917.pdf).

    Un avis somme toute fort logique, puisque l’avis de la HAS sur le remboursement dépend du SMR et non de l’ASMR.

    • docteurjd dit :

      Ce n’est pas la HAS qui est en cause mais le conseil de l’hospitalisation. Et ce dernier a sauté à pieds joints sur la décision de maintenir un ASMR5 pour le Yondelis

  10. Navire22 dit :

    Merci infiniment pour ce soutien, Docteur jd !
    Tout à fait d’accord avec cette phrase :Il faut donc plutôt regarder la survie sans progression et surtout la qualité de vie.
    Je fais partie de ces malades qui ne vont pas pouvoir bénéficier de ce traitement.
    Je suis, actuellement en poursuite de chimiothérapie innovante (expérimentation d’une molécule totalement prise en charge par les Etats-Unis) au Centre Anti Cancéreux de Nantes.
    Ce protocole va se terminer en fin d’année.
    Le Yondelis est le prochain traitement susceptible de m’être proposée….si le déremboursement est annulé.
    A mon actif, 13 ans de combat, 3 lourdes interventions chirurgicales, au niveau de l’abdomen, pour enrayer un liposarcome myxoïde rétropéritonéal ….jusqu’à cette 4ième attaque localisée entre rectum, os sacrum et nerf sciatique et inopérable repérée en décembre 2012, annoncée 4 jours avant le réveillon de Noël !
    Que me reste-t-il si je ne reçoit pas le précieux Yondélis ? RIEN !!!!
    En Janvier 2013, le Centre Anticancéreux de Rennes a suggéré, après examen de mon lourd et difficile dossier : une « poursuite en soins palliatifs » avec « opération de confort » si besoin !
    J’ai dû me rendre, seule contre tous, à l’Institut Curie à Paris, faire des pieds et des mains pour être reçue et examinée par le Dr S.Piperno. Merci à elle qui m’a orientée vers le CAC René Gauducheau à Nantes!
    J’ai eu cette chance fabuleuse et inestimable d’être « tirée au sort » pour bénéficier de cette chimio innovante américaine qui se termine bientôt….. et maintenant, il faudrait que mon combat s’arrête, que je tire, prématurément ma révérence, parce que les hautes autorités sanitaires l’ont décidé, parce que je « coûte trop cher » à ce gouvernement ???? Il faudrait que mon mari, mes 4 enfants, ma famille, mes amis me perdent après un soutien indéfectible.
    C’est inacceptable !
    Merci à tous ceux qui signeront la pétition!
    J’assisterai à l’AG d’InfoSarcomes ce dimanche 17 novembre, à Paris. J’espère y entendre la bonne nouvelle du retour de la prise en charge du Yondélis.
    Bonne journée à toutes et tous

    • docteurjd dit :

      Merci pour votre témoignage. Il est temps en effet de changer un peu la donne. paradoxalement le discours ‘cancer= maladie chronique’ est en train de faire oublier la spécificité du traitement de la maladie et des critères necessaires pour les évaluer.
      Bravo pour votre combat et votre courage

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  12. Cossino dit :

    Prescrire écrivait ceci :

    Chez des malades atteints d’un sarcome des tissus mous en situation de recours après échec de chimiothérapies antérieures, le seul
    essai clinique comparatif de la trabectédine est une comparaison de
    deux modalités de traitement. Il n’est pas prouvé que la trabectédine ait
    une efficacité tangible par rapport à des soins palliatifs adaptés alors
    qu’un tiers des malades ont des événements indésirables graves.
    Rev Prescrire 2008 ; 28 (302) : 896.

    En 2011 Prescrire réécrivait ceci : « Le constat « pas de bénéfice cli-
    nique tangible, trop d’effets indésirables » reste exact.

    Cependant vous écrivez :  » Mais ce médicament permet, au prix d’effets secondaires généralement peu sévères…. »

    Comment une telle différence d’évaluation , d’un coté « événements indésirables graves » et de votre coté « effets secondaires généralement peu sévères »

    • docteurjd dit :

      parce que ‘prescrire’ le dit c’est donc absolument vrai ?
      J’ai parlé et interrogé plusieurs cliniciens et un certain nombre de patients au sujet du produit. Leur retour n’a rien à voir avec ce qui a été écrit.
      A moins de considérer que les gsociétés savantes comme l’ESMO ou que les responsables de l’EORTC soient tous corrompus par le fabricant, je m’aperçois qu’ils considèrent ce produit comme utile et le maintiennent dans leurs recommandations.
      Et cela me parait aussi important que l’avis de ‘Prescrire’. Ce qui, j’en conviens, est parfaitement politiquement incorrect.

      • Cossino dit :

        Bien évidemment Prescrire n’est pas la « bible », elle ne détient pas « la vérité » et peut donc se tromper.

        Cependant nous avons:

        D’un coté , l’évaluation des autorités qui disent que ce médicament est efficace mais inutile ( SMR 1 et ASMR 5); une revue indépendante, sans lien d’intérêt qui confirme l’inutilité et ajoute l’existence de risque important

        De l’autre des sociétés savantes non exemptes de lien d’intérêt pour affirmer la grande utilité de ce médicament.

        Dans cette balance , chacun peut faire son choix . Vous avez fait le votre.

        Par contre pourquoi vous positionnez vous sur un point vu moral en parlant de corruption , là ou je vous parle de risques pour le patient ?

        • docteurjd dit :

          Un ASMR5 n’est pas synontme d’inutilité, ou alors on a un gros problème en France car 20 % des nouvelles molécules anticancer mises depuis 3 ans sur le marché ont un ASMR5

          La question est celle des élements de comparaison. Pour ce produit et pour des raisons compréhensibles, les premières études ne se ssont faites ni contre placebo ni contre DTIC ( Deticene) jugé trop toxique.
          mais les Japonais viennent de débuter un essai vs placebo.
          Au sein de la commission de l’HAS il y avait au moins un membre qui ignorait que le produit avait un SMR1.
          Les critères d’évaluation des anticancéreux, notamment la survie globale, sont de plus en plus contestés par les spécialistes. On n’est pas dans le même domaine que le diabète ou l’HTA et il faut savoir que l’apparition de mutations et de resistances est souvent très rapide, environ 6 mois avec les thérapies ciblées.
          Il faut donc plutôt regarder la survie sans progression et surtout la qualité de vie.

    • Picorna dit :

      Quelque soit les qualités de Prescrire sur des domaines tels que les maladies cardiovasculaires, j’ai arrêté de les lire dans mon domaine de compétence (l’hématologie) vu la différence entre leurs avis et la pratique (quand on voit le temps qu’ils ont mis pour accepter le fait que le glivec était une molécule révolutionnaire dans la LMC… en plus en faisant une grave erreur méthodologique dans l’interprétation de l’étude princeps IRIS…, ensuite idem sur le myélome…), je pense que Prescrire devrait considérablement revoir sa manière d’évaluer les molécules dans les cancers rares ! Cela nous fout après dans des situations difficiles vis à vis des médecins traitants : « prescrire a dit que le bortezomib (velcade) n’apportait rien » qu’est-ce que je réponds au médecin traitant… Ben si. En 2006, la revue prescrire se plaignait qu’on ait donné une AMM rapide en 3ème ligne à Velcade dans le myélome en rechute et que cela aurait pu attendre 1 année supplémentaire quand le dossier a été revu pour permettre une amm en 2ème. PRESCRIRE SE FOUT DE LA GUEULE DU MONDE : la médiane de survie d’un patient n’était que de quelques mois… Aujourd’hui, le velcade a l’amm en 1ère ligne, un essai espagnol a même montré un gain en survie en association avec melphalan et prednisone… (je n’ai aucun lien d’intérêt avec Jansen).

      Après, je ne me prononcerais pas sur Yondelis qui a l’air de donner des résultats assez faibles quand même (PFS de l’ordre de 2-3 mois). C’est très dur de dire stop quand on a rien à proposer y compris pour des sociétés savantes. Je ne suis pas non plus d’accord avec JD sur ces arguments de plus grand intérêt de la PFS sur la survie globale ou de qualité de vie quand on est sur des intervalles aussi faibles. Ces considérations se discutent pour des maladies d’évolution plus lentes comme la leucémie lymphoïde chronique ou le lymphome folliculaire où il faut maintenant des années (parfois plus de 8-10 en première ligne) pour montrer un gain en survie globale et pour lequel on se fie à la PFS.

      Quand la PFS n’est que de deux mois, je pense que l’absence d’amélioration de la survie globale est rédhibitoire… Le confort sera alors mieux préservé par une prise en charge palliative.

      • docteurjd dit :

        Je suis content de voir que je ne suis pas le seul à oser critiquer la Bible. Les études Yondelis ont été mal faites mais de nouveaux essais sont attendus. Quand on interroge les centres de référence ici et à l’étranger, la PFS semble bien supérieure à 2 mois mais c’est juste une observation

      • Nadine Renard-Villermois dit :

        Picorna, je suis effarée de lire de tels propos:
        « Je ne suis pas non plus d’accord avec JD sur ces arguments de plus grand intérêt de la PFS sur la survie globale ou de qualité de vie quand on est sur des intervalles aussi faibles…………..Quand la PFS n’est que de deux mois, je pense que l’absence d’amélioration de la survie globale est rédhibitoire… Le confort sera alors mieux préservé par une prise en charge palliative. »

        Ce choix du palliatif m’a été proposé à Rennes, il y a presque 12 mois parce que les médecins du Staff Sarcome ne me donnaient, alors, que maxi 6 mois à vivre. Selon les statistiques, les pourcentages de réussite de telle ou telle chimio, tel ou tel protocole, je n’avais plus de chance de m’en sortir avec une telle rechute de sarcome mal localisée entre rectum et paquet sciatique et atteinte sacrée: un scénario catastrophe, une annonce sans appel.
        11 mois après, je suis LA !!!!
        Bien vivante auprès des miens! parce que des oncologues nantais y ont cru quand d’autres à Rennes, me conseillaient de battre en retraite, de plier devant un ennemi impossible à contrer plus longtemps!
        Je ne veux pas être un « élément de pourcentage de réussite ou d’échec ». Je ne suis pas d’accord avec de telles affirmations de survie quasi nulle. Vous exercez la médecine ou la voyance ?
        Si je ne m’étais pas insurgée contre cette projection de « fin proche » et de soins palliatifs, je ne SERAIS PLUS LA pour l’écrire, aujourd’hui!
        Quand un soignant prend la responsabilité de ne plus procurer de traitement parce qu’il n’y croit plus à cause de chiffres « formels » et dûment vérifiés par la science, il oublie que, dans tous domaines, il existe l’exception. Il se « planque » derrière la froideur des résultats attendus en termes de survie ….. Ces mêmes pronostics évoluent de jour en jour, au fil des recherches. Les pages récemment publiées à propos du Yondélis sont optimistes pour les malades, comme moi qui me bats, bec et ongles, depuis 13 ans, contre un liposarcome myxoïde rétropéritonéal, multirécidivant.
        Et même 2 ou 3 mois de survie supplémentaire, je prends. Je consens, absolument, à ce bail supplémentaire … et très approximatif. La caution et le loyer seraient trop élevés pour la société?
        Ma vie a de la valeur aux yeux des miens.
        En ce moment, ils m’accompagnent au quotidien. J’ai une vie active. Je lis, j’écris, je marche, je fais du vélo, je vais au ciné, au théâtre, je ris aux éclats, je souris, j’embrasse, je serre dans mes bras ….
        Ils ne voient pas une épouse ou une Maman souffreteuse et plaintive. Ils ne me considèrent pas comme une « survie » hors normes qui déjoue les statistiques en croquant la vie qu’elle ne devrait plus goûter, aimer et savourer ..
        Le Yondélis est le traitement qui doit m’être proposé en janvier….. Les médecins y croient. Ils disposent de chiffres beaucoup plus encourageants que ces 2/3 mois de survie annoncés auparavant … et stipulés dans votre courrier.
        Pourquoi devrais-je renoncer?
        Au nom de quelle théorie?
        Je n’ai pas envie de faire plaisir aux statisticiens, ni aux soignants qui baissent les bras. En ce moment, je survis plus que de raison et je compte bien avoir cette audace durant très longtemps encore.
        Autre question :
        S’il était question de vous, Picorna ou d’un être très cher à vos yeux et à votre coeur, penseriez-vous, encore, que 2 ou 3 mois de survie ne valent pas grand chose ?
        Ma fille a eu 20 ans début septembre.
        A sa fête, je n’ai pas été ce « fantôme »ou cette absente prédits quelques mois auparavant.
        Je n’ai pas été, non plus, une survivante inattendue.
        J’ai juste été à ma place de Maman, heureuse de lui tenir la main quand elle a soufflé 20 lumières ….

        • Picorna dit :

          Nadine, je suis très contente pour vous et je vous souhaite le meilleur pour la suite.

          Je ne traite pas les sarcomes (mais le hasard veut que je sois sur Rennes, je connais bien les équipes d’Eugène Marquis si c’est là bas que vous avez été pris en charge). Néanmoins, il faut faire attention au fait que ce n’est parfois pas le traitement qui prolonge la vie mais la maladie qui est moins agressive et puis aussi la part individuelle du patient à se battre. J’ai eu récemment un jeune monsieur qui s’est battu bec et ongles pour tenir le plus longtemps pour sa famille. Il a effectivement déjoué tous les pronostics (j’ai même annoncé son décès imminent en août à sa famille alors qu’il nous a quitté trois mois plus tard et qu’il n’avait plus de traitement du tout. Nous l’avons accompagné).

          C’est très dur de dire non, j’ai fait des chimios sans y croire et ai vu des patients répondre, de même que j’ai cru à des réponses pour des patients qui n’ont tenu que quelques semaines… On ne dispose pas de vérité au niveau individuel, on est obligé de se fier aux études. Difficile de dire non quand on a quelques réponses, difficile oui, mais parfois courageux. J’ai malheureusement connnu ça l’année dernière pour un très proche qui est a été emporté en moins de 3 mois, il n’a pas reçu de traitement. On peut se poser la question « et si on avait tenté quelques choses… » mais quand on prend les études publiées, je ne pense pas qu’on ait de regret à avoir, les traitements étaient lourds et l’amélioration de survie inexistante en fait…

          Je ne suis pas sûr qu’un traitement qui donne deux – trois mois de survie soit réellement efficace dans la prise en charge de cancer, on voit beaucoup de patient survivre ces périodes là avec des soins palliatifs bien menés. Mais je vous encourage à disposer de ce traitement, à y croire, vous ferez j’espère parti des répondeurs, c’est ce que je dis à mes patients dans ces situations. Ne faites jamais plaisirs aux staticiens, je vous y encourage.

          Bien cordialement.

          • Navire22 dit :

            Merci, Picorna, pour ces encouragements !

            A presque 12 mois de la date du diagnostic de 3ième rechute, je ne regrette pas d’avoir choisi de ne pas me plier au verdict du Staff sarcome, établi, effectivement, au Centre Eugène Marquis de Rennes. Le compte-rendu du Staff, rédigé par le médecin référent, m’a été remis par la secrétaire d’un soignant pas aussi courageux que vous pour oser dire « NON » !!
            (« Difficile de dire non quand on a quelques réponses, difficile oui, mais parfois courageux »)

            Dernier IRM, il y a quelques jours :le liposarcome montre une nouvelle régression très conséquente. Sa taille est de l’ordre de -63% par rapport aux mesures initiales.

            En ce qui concerne mon « aventure cancer »et au vu de ces derniers résultats, je reste persuadée que le plus courageux n’a pas été celui qui, à Rennes, a pensé que je n’avais plus aucune chance, en janvier 2013 mais plutôt celle qui a osé, à Nantes, en avril 2013, me proposer un essai clinique américain TH302 qui, il est vrai, n’était pas censé fonctionner sur une forme avancée, myxoïde, de haut grade et non résécable.
            Je connais la nocivité de cette molécule, son action parfois délétère, ses effets secondaires. Je suis le libre-arbitre, consciente de « prendre un risque » mais c’est le prix à payer pour disposer d’armes efficaces. Je suis informée, Je me prends en charge, l’oncologue et son équipe m’accompagnent.

            Et, si de temps en temps, on oubliait les études publiées, juste pour « offrir sa chance » à son patient, juste pour tenter de contrecarrer son destin, juste pour ne pas le ranger dans la case « soins palliatifs » tandis qu’il lui reste une once de potentiel … Juste parce qu’on croit en l’être HUMAIN.
            A Rennes, cette option de « soins palliatifs » m’a, véritablement, anéantie, dévalorisée et fragilisée, à 5 jours de Noël. Je suis restée plusieurs jours K.O. …
            Il m’a fallu du temps et de l’énergie, un tantinet de réflexion optimiste pour rebondir, pour sonder d’autres avis médicaux (sur le Net !!), filer chercher « conseil » auprès de l’Institut Curie à Paris, mi-janvier, pour « prendre le pouls » d’une autre équipe et me réapproprier la confiance en « La médecine et ses acteurs » …

            Je ne sors pas indemne de cette « survie ». Si, c’est la seule des 4 attaques cancéreuses qui n’a pas donné lieu à une intervention chirurgicale, c’est, également, la seule qui me laisse avec une cicatrice si douloureuse et béante …
            Savoir qu’un 1er jury vous a condamné(e), qu’un suivant, en appel, vous a gracié(e) est très inconfortable et déstabilisant pour le profane.
            Ma seule « faute »: Ne pas être un malade lamda. Présenter une « affection coûteuse » parce que c’est ainsi que la Sécurité Sociale la nomme sur mon attestation de droits !!!!
            Et le drame continue avec le Yondélis qui, lui-aussi, est devenu trop coûteux pour les sarcomes !!!! mais, curieusement, moins onéreux pour les cancers de l’ovaire.

            Non, vraiment, Picorna, je n’ai, aucunement, l’intention de faire plaisir aux statisticiens et pas envie, non plus, de donner raison aux détracteurs du Yondélis.
            A l’instar de nombreux patients « battants ou pas », qui répondent favorablement au traitement et qui vivent grâce à lui, j’espère, vivement, que cette molécule m’apportera beaucoup en qualité et en quantité de VIE.
            Oui, j’y crois …

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